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Un ciseau plaqué or pour traiter certains symptômes de l’autisme

Les troubles du spectre de l'autisme pourront-ils un jour être traités par le génie génétique? Un premier pas a été fait en ce sens par des chercheurs qui ont réussi à en diminuer les symptômes chez des souris en modifiant des segments d'ADN dans leur cerveau.

Un texte de Renaud Manuguerra-Gagné

Des chercheurs des universités du Texas et de la Californie ont réussi cette première en modifiant un gène directement dans les neurones des souris atteintes, et ce, grâce à CRISPR-Cas9, un outil qui fait les manchettes en science depuis plusieurs années.On peut comparer CRISPR à un ciseau moléculaire capable de reconnaître spécifiquement un segment d’ADN, avant de le retirer et de le remplacer par un autre.

Cette capacité à modifier facilement le matériel génétique a déjà été testée dans le traitement de certaines maladies humaines. Son utilité n’avait toutefois pas encore été montrée pour l’autisme.

Il faut rappeler qu’il existe plusieurs formes d'autisme, d’origines distinctes, mais qui entraînent des symptômes semblables.

La variante traitée dans l’étude se nomme le syndrome de l’X fragile, une forme héréditaire causée par une mutation sur le chromosome X et qui représente environ 2 % des cas d’autisme.

Un traitement qui vaut son pesant d’or

Ce type de mutation unique est une cible parfaite pour l'outil CRISPR. Toutefois, la méthode la plus courante pour faire entrer ce ciseau au cœur d’une vaste quantité de cellules est de le faire transporter par un virus modifié.

Cette option est peu recommandée pour le cerveau adulte, car il serait difficile de contrôler la quantitée exacte de CRISPR qui se retrouvera dans le cerveau. Pire encore, il existe un risque infime que le système immunitaire réagisse mal au virus, ce qui, une fois dans le cerveau, pourrait entraîner de graves conséquences.

Pour contourner le problème, les chercheurs se sont tournés vers un autre vecteur : des nanoparticules d’or.

En recherche médicale, l’or a beaucoup d’avantages, comme celui d’entrer facilement dans des cellules quand on l’associe à certains polymères, et surtout, de pouvoir être combiné à d’autres molécules sans changer leurs propriétés.

Dans leurs travaux, les chercheurs ont combiné des CRISPR ciblant la mutation sur le chromosome X à des particules d’or avant de les injecter dans la région la plus affectée du cerveau des souris atteintes.

Il n’aura fallu que deux semaines pour que les symptômes des animaux diminuent de façon importante. Les périodes de comportement compulsif ont baissé de 30 % et les périodes d’hyperactivité ont diminué de 70 %.

Les chercheurs ont aussi suivi l’expression d’une protéine nommée mGluR5, responsable de la communication entre les neurones. Celle-ci est exprimée de façon anormalement élevée chez les personnes atteintes, mais les chercheurs ont montré que le traitement pouvait en diminuer l’expression de 40 % à 50 %.

Pour couronner le tout, aucun effet secondaire n’a été observé chez les animaux.

Bien que beaucoup de travail scientifique et de réflexions éthiques soient nécessaires avant que cette technique puisse être appliquée à l’humain, cette étude est l’une des premières à montrer les effets de la modification d’un gène sur les comportements obsessifs ou répétitifs observés dans des troubles de l’autisme.

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