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Un concurrent au couteau moléculaire CRISPR en développement

Un nouvel outil génétique, qui se présente sous la forme d'une simple pilule, permettant de modifier une section précise de l'ADN a été développé par des scientifiques américains. Explications.

Un texte d'Alain LabelleDepuis les années 2010, l’instrument CRISPR-Cas9 (qui peut se comparer à un couteau moléculaire) s’est imposé comme un outil de génie génétique révolutionnaire permettant de pénétrer au cœur des cellules pour y couper un brin d’ADN spécifique et le remplacer par un autre. Concrètement, la protéine CRISPR-Cas9 est une enzyme spécialisée pour couper l'ADN.

Cette percée toujours en développement laisse espérer l’arrivée d’une nouvelle ère en médecine dans les prochaines années.

Mais cette invention mise au point par la chercheuse française Emmanuelle Charpentier a maintenant de la compétition.

Le scientifique Matthew Disney et ses collègues de l’Institut de recherche Scripps en Floride ont utilisé une approche différente, chimique celle-là, qui permet d’atteindre le même objectif.

Ils ont développé un outil moléculaire qui agit sur l'acide ribonucléique (ARN), un acide nucléique très proche de l'ADN. En fait, il représente un groupe diversifié de molécules au sein des cellules dont le travail est de lire, réguler et exprimer les instructions génétiques de l'ADN.

Ainsi, dans les cellules, les ARN sont constamment au travail.

« Environ 2 % de notre génome code les protéines, alors que 70 % à 80 % du génome est transcrit en ARN, ce qui offre beaucoup plus de cibles médicamenteuses », explique M. Disney.

L’innovation américaine tient donc dans l’attachement d’une molécule semblable à un médicament (une molécule conçue pour se lier précisément et sélectivement à un ARN spécifique) à une enzyme commune de dégradation de l'ARN.

Cette petite molécule/enzyme, appelée RIBOTAC (pour ribonucléase ciblant les chimères) est ainsi conçue pour s'accrocher au produit génétique indésirable et le détruire.

Cet outil permettra éventuellement, selon ses créateurs, de créer des médicaments sous forme de pilules qui corrigeront des maladies génétiques en détruisant les informations génétiques erronées et en contrôlant chimiquement les mécanismes de défense du corps.

Par exemple, dans le cas du cancer, il pourrait « réveiller » la capacité de l'organisme à combattre les cellules cancéreuses en exploitant le système de dégradation de l'ARN des cellules. Il pourrait aussi être utilisé dans d’autres maladies génétiques.

Le détail de ces travaux est publié dans le Journal of the American Chemical Society (en anglais).