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Lueur d'espoir pour les enfants atteints de leuco dystrophie

Il y a 10 ans, les parents d'Alexis Verville-Tailleur mettaient sur pied la Fondation leuco dystrophie dans le but de trouver un remède à la maladie génétique de leur fils. Aujourd'hui, une lueur d'espoir pointe à l'horizon : une équipe de chercheurs a trouvé un traitement prometteur.

Aujourd'hui âgé de 17 ans, Alexis n'a pas toujours été dans sa condition actuelle. C'est au fil du temps qu'il a perdu sa motricité, au point où il suit aujourd'hui ses cours allongé sur une civière, à l'école.

Alexis comprend tout ce qu'on lui dit, mais n'est pas en mesure de répondre. Incapable de déglutir, il est nourri par gastrostomie.

Sa mère, Majorlaine Verville, explique que la leuco dystrophie dont souffre son fils ressemble à la sclérose en plaques, en fait de symptômes.

« Ça commence par des problèmes d'équilibre. Ensuite, c'est une marche qui est de plus en plus non coordonnée [...] Un jour, la marchette, ça ne fonctionne plus. »

Un traitement prometteur

Malgré l'évolution de la maladie chez Alexis, ses parents retrouvent aujourd'hui espoir. Une équipe de chercheurs de l'Université de Montréal a découvert les gènes de la forme québécoise de la maladie, et entrevoit maintenant la possibilité d'un traitement.

L'équipe veut aller chercher des cellules souches dans la moelle osseuse des patients pour en faire des cellules productrices de myéline. Ces cellules seront étudiées en laboratoire pour voir comment elles se développent.

Leur hypothèse est que les cellules agiront de façon défectueuse, comme dans le cerveau des enfants. Avec une compagnie de biotechnologies, l'équipe tentera de corriger l'erreur génétique dans ces cellules.

« On va probablement être obligés de transplanter des souris avec les cellules corrigées pour démontrer qu'on est capable de myéliser le cerveau des souris », explique la chercheuse Geneviève Bernard. L'essai thérapeutique chez les enfants viendrait ensuite, après l'obtention d'une approbation éthique.

Mme Bernard et son équipe ont bon espoir de passer de la recherche en laboratoire à la recherche chez les humains d'ici un à cinq ans.

Pour la mère d'Alexis, dont les attentes demeurent réalistes, il s'agit tout de même d'un pas de géant. Au moment de mettre sur pied la Fondation leuco dystrophie, peu de choses étaient alors connues au sujet de ces maladies.

« Si on stoppe l'évolution de la maladie, ce serait déjà énorme. Ce serait magique, déjà », dit Marjolaine Verville.

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