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Une mère de Lévis souhaite pouvoir guérir sa fille

Un nouveau traitement sème l'espoir pour une mère de Lévis dont la fille est atteinte d'une rare maladie dégénérative, l'amyotrophie spinale. Or, le médicament Spinraza commercialisé aux États-Unis et en Europe est extrêmement dispendieux et la Régie de l'assurance maladie du Québec (RAMQ) refuse de le rembourser.

Un texte de Jean-François Nadeau

La petite Lexie, 3 ans, a de la difficulté à se mettre debout. L'amyotrophie spinale atteint les nerfs de la moelle épinière. Petit à petit, la fillette va perdre ses capacités.

« Elle est en train de perdre l'usage de ses membres inférieurs, explique sa mère, Aurélie Pouliot. Elle commence aussi à avoir des tremblements dans les bras. Éventuellement, elle va perdre l'usage des mains, des bras. Elle va peut-être avoir besoin d'aide pour manger, pour respirer. »

« Elle est extrêmement intelligente. Elle va être confinée dans son corps. C'est ce qui va arriver, ajoute la grand-mère de Lexie, Stéphanie Fortin. Jusqu'à ce que ses poumons ne puissent plus le supporter et qu'eux aussi tombent, puis qu'elle arrête de respirer. »

L'amyotrophie spinale est héréditaire et touche environ une personne sur 10 000. Il y a une lueur d'espoir pour Lexie et sa famille. Un traitement existe : le Spinraza a été développé par la pharmaceutique américaine Biogen et est approuvé par Santé Canada depuis juin 2017.

Le problème, c'est que le traitement coûte plus de 350 000 $ par année.

L'Institut national d'excellence en santé et services sociaux (INESSS), l'organisme indépendant qui évalue l'ensemble des médicaments disponibles au Québec, recommande de ne pas inscrire le Spinraza sur la liste des médicaments remboursés par la RAMQ.

« Les résultats d'études démontrent que le traitement permet l'amélioration de la fonction motrice, réduit le recours à la ventilation assistée et diminue la mortalité chez les enfants atteints du type I de la maladie », peut-on lire dans un rapport publié en décembre 2017.

Par contre, en ce qui concerne l'amyotrophie spinale de type II, celui dont souffre Lexie, les données cliniques analysées sont jugées insuffisantes pour démontrer un bénéfice clinique significatif.

Incompréhension chez le fabricant Biogen

La multinationale Biogen, qui fabrique et distribue le Spinraza, dit ne pas comprendre la décision de l'INESSS. L'entreprise assure que le traitement apporte des bénéfices significatifs pour tous les types d'amyotrophie. Une quinzaine de pays, comme les États-Unis, la Suède, la France, la Grèce et l'Allemagne, remboursent déjà le Spinraza.

« Ça nous étonne vraiment, parce que ce n'est pas du tout la réponse des autres autorités réglementaires autour du monde chez qui on a déposé les mêmes données », affirme la directrice générale de Biogen Canada, Marina Vasiliou.

« Pour nous, c'est une grosse frustration, puis c'est une déception aussi de se sentir abandonnés comme ça », affirme Stéphanie Fortin.

La direction de Biogen se dit prête à discuter avec le gouvernement du Québec pour tenter de trouver des pistes de solution. Une pétition vient aussi d'être lancée sur le site de l'Assemblée nationale pour demander que le traitement soir remboursé par l'État. Plus de 13 000 personnes l'ont signée.

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